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乙型血友病I/II期试验获最新进展
医疗网讯 日前,致力于基因治疗的Spark Therapeutics公司在2017 HTRS(止血和血栓形成研究学会)科学研讨会上发布了SPK-9001治疗乙型血友病的I/II期试验新进展,结果表明凝血因子IX活性的一致性和持续水平。截止到目前的数据,年出血率(ABR)降低了96%,年化输注率(AIR)下降了99%。血友病是一种因缺失凝血因子的罕见的遗传性出血疾病,在全球范围内大约2.6万例患者,…- 152
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